記者從中國(guó)科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院獲悉，由中國(guó)科學(xué)家領(lǐng)銜的國(guó)際研究團(tuán)隊(duì)經(jīng)過(guò)4年努力，利用基因編輯技術(shù)和體細(xì)胞核移植技術(shù)，成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈病基因敲入豬，精準(zhǔn)地模擬出人類神經(jīng)退行性疾病。

 

　　該成果將于北京時(shí)間3月30日在國(guó)際著名學(xué)術(shù)期刊《細(xì)胞》（CELL）在線發(fā)表。論文共同通訊作者為暨南大學(xué)粵港澳中樞神經(jīng)再生研究院李曉江教授、中國(guó)科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院賴良學(xué)研究員、美國(guó)Emory大學(xué)李世華教授。

 

　　中國(guó)科學(xué)院院士裴鋼得知該成果后稱，我國(guó)在基因編輯猴和克隆猴的研究中相繼取得突破性成果，這次我國(guó)科學(xué)家又在豬的疾病模型研究中取得重大進(jìn)展，表明我國(guó)在大動(dòng)物模型方面的研究中已走在世界前列，將極大地推動(dòng)我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展。

 

　　亨廷頓舞蹈癥、阿爾茨海默病、帕金森病、肌萎縮側(cè)索硬化癥等是當(dāng)今社會(huì)嚴(yán)重威脅人類健康的神經(jīng)退行性疾病。這些疾病伴隨年齡漸長(zhǎng)而產(chǎn)生、可遺傳、呈漸進(jìn)性發(fā)展，由于缺乏合適的動(dòng)物模型進(jìn)行藥物篩選，目前尚無(wú)有效的治療方法。

 

　　此次實(shí)驗(yàn)結(jié)果發(fā)現(xiàn)，中國(guó)科學(xué)家領(lǐng)銜研制出的亨廷頓病基因敲入豬模型，不但能夠模擬亨廷頓病患者在大腦紋狀體的神經(jīng)元選擇性死亡的典型病理特征，在行為上也表現(xiàn)出類似亨廷頓病“舞蹈樣”的異常行為。更難能可貴的是，這些病理及行為學(xué)表型都可以穩(wěn)定地遺傳給后代。

 

　　該團(tuán)隊(duì)稱，神經(jīng)疾病基因敲入豬的成功將推動(dòng)我國(guó)發(fā)展出大動(dòng)物疾病模型的醫(yī)藥研發(fā)產(chǎn)業(yè)鏈，促進(jìn)針對(duì)阿爾茨海默病、帕金森癥等神經(jīng)退行性疾病以及免疫缺陷、腫瘤、代謝性疾病的新藥研發(fā)進(jìn)程。同時(shí)，該動(dòng)物模型可用于干細(xì)胞治療等手段的臨床前評(píng)價(jià)，最終造福于人類。

 

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